由默多克兒童研究所（MCRI）領導的一項全球三期臨床試驗表明，新藥可促進患有軟骨發育不良（一種最常見的侏儒症）的兒童的骨骼生長。
由MCRI臨床遺傳學家Ravi Savarirayan教授領導的隨機，雙盲，安慰劑對照試驗結果已於今日在享有盛名的醫學雜誌《柳葉刀》上發表。
軟骨發育不全是侏儒症的最常見原因，並且是由於FGFR3蛋白的過度活躍引起的，FGFR3蛋白的過度活躍會減慢兒童四肢，脊柱和頭骨底部的骨骼生長。
實驗性藥物vosoritide阻斷FGFR3的活性，可能使生長速率恢復正常。先前由MCRI領導的試驗已經證實，vosoritide可以安全地用於患有侏儒症的年輕人。這項新的隨機對照試驗最終表明，在每天注射一年後，它還可以有效地增加骨骼生長。
Savarirayan教授說：“這種藥物就像在汽車上釋放手剎一樣，它使您可以全速起步，而不必踩剎車。”
軟骨炎是一種遺傳性骨病，全世界有25萬人受此病困擾，約佔每25,000名兒童中的一名。它是由FGFR3基因突變引起的，該突變損害骨骼生長，並意味著兒童每年長約4厘米，而不是通常的6至7厘米。
當前的軟骨發育不全療法，例如外科手術，只能解決症狀。相反，vosoritide是一種直接針對疾病分子原因的精密療法。
生產該肽藥物並資助該試驗的BioMarin Pharmaceutical已向美國食品和藥物管理局（FDA）申請許可vosoritide用於治療軟骨發育不全。歐洲藥品管理局驗證了公司的申請。美國申請成功後，預計將在一段時間後獲得澳大利亞許可。
該試驗招募了121個5至18歲的兒童，在7個國家/地區的24家醫院中進行。在墨爾本，審判是在墨爾本兒童審判中心進行的。每天接受vosoritide注射的60名兒童每年平均比接受安慰劑的兒童多1.57厘米，這使他們幾乎與通常發育的同齡人相符。
Savarirayan教授說：“我們知道，除了冷酷的事實和有關增長率和骨骼生物學的數據外，我們希望治療可以改善孩子的健康狀況，社會功能並增加他們進入環境的機會。有趣的是，我們的患者告訴我們，他們現在能夠做更多的事情，例如爬坡娛樂城的相關搜尋蜜蜂，跳河萬來博娛樂城並通常更加獨立，這取決於他們的經驗。”
約翰遜·戴博士，醫學博士大發網BioMarin Pharmaceutical Inc.的臨床科學總監說：“ Vororitide是第一種解決軟骨發育不良的潛在病因的潛在精密藥理療法，這項隨機，雙盲，安慰劑對照的3期研究進一步增加了我們的科學知識從臨床開發計劃中獲得了多年經驗。改善偏財運我要親自感謝和祝賀所有調查人員，尤其感謝所有參與這些研究的孩子及其家庭，”
保羅·科恩（Paul Cohen）和伊麗莎白·瑞安（Elizabeth Ryan）的女兒莎拉（Sarah）患有軟骨發育不全。莎拉（Sarah）是該試驗的首批患者之一。科恩先生說：“在審判期間，我們看到莎拉以與朋友相同的速度成長。現在，她可以與朋友一起騎自行車了，並且喜歡被允許在我們當地的滑水道上滑行。”
儘管該試驗百家樂並未顯著改善兒童上半身與下半身之間的比例，但將跟踪兒童，直到他們達到最終的成年人身高為止，以查看該藥物的作用持續多長時間，以及淘金娛樂城他們會在青春期出現生長突增的現象，因為通常情況下，軟骨發育不良的兒童不會出現這種情況。
Vosoritide也正在從出生到五歲的兒童中進行測試，這可能會改善最終身高，身六合彩玩法體比例和其他與年齡有關的並發症，例如脊髓壓迫，這可能會導致猝死。
參考：Savarirayan R，Tofts L，Irving M等。軟骨發育不良兒童每天皮下注射一次vosoritide療法：一項隨機，雙盲，3期，安慰劑對照，多中心試驗。 柳葉刀。 2020年； doi：10.1016 / S0140-6736（20）31541-5
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