一種針對罕見的遺傳性肌萎縮性側索硬化症（ALS）的實驗藥物已在位於波士頓馬薩諸塞州總醫院聖路易斯的華盛頓大學醫學院進行的1期/ 2期臨床試驗中顯示了希望新球網娛樂城該試驗表明，該實驗藥物稱為tofersen，具有安全性的證據，值得進一步研究，並能降低由以下原因引起的ALS類型的人的致病蛋白水平： mututations。inthegeneSOD1
研究結果發表在7月9日的 新英格蘭醫學雜誌已導致啟動一項3期臨床試驗，以進一步評估tofersen的安全性和有效性。
首席研究員蒂莫西·米勒（Timothy M. Miller）博士，華盛頓大學神經學教授大衛·克萊森（David Clayson）和醫學院ALS中心主任說：“ ALS是一種毀滅性的，無法治癒的疾病。” “雖然這種研究藥物僅針對一小部分ALS患者，但採用相同的方法-阻止了s的產生娛樂城推薦疾病根源上的特殊蛋白質-可以幫助患有其他形式疾病的人。
“該試驗表明，tofsen顯示出安全性的證據，值得進一步研究，並且我們使用的劑量降低了疾病的臨床指標。甚至有跡象表明，它降低了ALS的臨床進展，儘管該研究並非旨在評估治療的有效性這種疾病，所以我們不能說什麼確定的。總的來說，結果就是我們所希望的，目前正在進行3期試驗。”
在美國，約有20,000人生活在ALS中。該疾病殺死控制步行，進食和呼吸的神經細胞。很少有人能在診斷後存活超過五年，而現有的治療方法只能減緩疾病的發展速度。
約有10％的ALS病例是遺傳的，其中五分之一是由SOD1突變引起的。此類突變會導致SOD1蛋白過度活躍，因此降低蛋白水平可能會幫助患有以下特定疾病之一的ALS患者娛樂城註冊送現金ututations。
Tofersen是一種反義寡核苷酸，它是一種基於DNA的分子，會干擾構建蛋白質的遺傳指令。設計該分子以阻止SOD1蛋白的產生。在早期對具有SOD1突變的小鼠進行的研究中，當使用寡核苷酸治療時，這些動物的壽命更長並且神經肌肉損傷的跡象更少。
為了評估寡核苷酸的安全性以及它在人體中是否具有生物活性，Biogen和參與研究的地點招募了50名SOD1 ALS患者用於1期/ 2期臨床試驗。隨機選擇參與者以將實捕魚達人交易驗藥物或安慰劑注射到其脊髓周圍的液體中。對於每三名選擇接受Terfersen的參與者，將選擇一名接受安慰劑。每位參與者在12週內接受五劑。參與者分為四組，每劑分別接受20 mg，40 mg，60 mg或100 mg藥物。
研究人員發現該藥通常耐受性良好。患者經歷的大多數不良事件-例如在手術過程中以及在註射部位的頭痛和疼痛-與通過脊髓水龍頭給藥的藥物有關。 5名接受tofersen的患者和2名接受安慰劑的患者經歷了嚴重的不良事件，包括tofersen組2例死亡和安慰劑組1例死亡。
另外，該研究提供了證據表明該藥 炫海娛樂城降低圍繞大腦和脊髓的腦脊髓液中SOD1蛋白的水平。低劑量組的蛋白質濃度平均下降2％，高劑量組的蛋白質濃度平均下降33％。
Biogen繼續在開放標籤擴展下為1期/ 2期試驗的參與者提供fersen，直到對該藥物的進一步評估完成。其他參與者正在參加一項單獨的3期臨床試驗電競運彩下注，以進一步評估安全性以及該藥物是否有助於患者偏財運2020偏財運八字保持肌肉力量和功能以及延長生存期。
如果tofersen在3期試驗中證明可有效治療SOD1 ALS，那麼它將僅使一小部分ALS患者直接受益。但是這種方法可以為其他基於寡核苷酸的實驗性藥物鋪平道路。肌肉營養不良協會，ALS協會和美國國家神經疾病學會發發網-娛樂城 美國國立衛生研究院（NIH）的Stroke幫助支持了寡核苷酸的早期研究，因為此類化合物具有治療神經退行性疾病的潛力，其中許多與畸形或異常高水平的蛋白質有關。
“有時患者會說，’為什麼要在2％的擁有SOD1 ALS的患者中完成所有這些工作？98％的情況如何？’，” Sean M. Healey＆AMG的負責人，醫學博士Merit Cudkowicz說。馬薩諸塞州綜合醫院ALS中心。 “但是，可以關閉SOD1基因的相同技術也可以用於關閉其他目標，實際上，有許多公司正在致力於其他目標。我們從SOD1 ALS中學到的一切都可能最終將有助於新方法來對抗其他目標。形式的ALS或其他神經系統疾病。”
參考：Miller，T.，Cudkowicz，M.，Shaw，PJ，Andersen，PM，Atassi，N.，Bucelli，RC，Genge，A.，Glass，J.，Ladha，S.，Ludolph，AL，Maragakis， NJ，McDermott，CJ，Pestronk，A.，Ravits，J.，Salachas，F.，Trudell，R.，Van Damme，P.Zinman，L.，Bennett，CF，…弗格森，TA（2020年）。 SOD1 ALS反義寡核苷酸Tofersen的1-2期試驗。新英格蘭醫學雜誌，383（2），109–119。 https://doi.org/10.1056/NEJMoa2003715
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