萊斯大學的生物分子工程師發現了一種具有C值的技術，可以大大提高基因編輯的準確性。
賴斯的生物分子工程師高雪瑞實驗室介紹了一套工具，與目前被認為是最新技術的基本編輯器BE4最高相比，該工具可將基於CRISPR的疾病序列模型編輯的準確性提高多達6,000倍。 -藝術。
胞嘧啶鹼基編輯器能夠將人類基因組中的胞嘧啶（C）轉化為胸腺嘧啶（T），該基因組由30億個Cs，Ts，As（腺嘌呤）和Gs（鳥嘌呤）組成。 C-G和A-T的鹼基對編碼DNA中的遺傳信息。人類基因組中甚至一個不正確的鹼基（一種突變）都可能導致遺傳疾病。
高先生說：“被稱為單核苷酸多態性的T-to-C突變約佔人類致病性疾病的38％。” “胞嘧啶鹼基編輯者有望通過將C突變變回T來潛在地治療這些疾病。
她說：“但是，當目標C的上游有一個’旁觀者’C時，以前的技術無法區分這些C，而兩者都將變為T。” “我們真的只想將與疾病相關線上麻將朋友的C校正為T，而使旁觀者C保持不變。
高說：“這為該項目提供了動力。” “我們希望設計一個新的胞嘧啶鹼基編輯器，該編輯器可以精確地修改單個目標C，同時當在編輯窗口中放置連續的“ CC”時，將不必要的C編輯降至最低。”
Gao實驗室致力於通過一系列蛋白質工程工作來開發基礎編輯器。新的胞嘧啶鹼基編輯器稱為A3G-BE，通過僅編輯連續Cs中的第二個，大大提高了精度。
為了將他們的測試置於“與疾病相關的環境”中，Gao實驗室使用他們的工具來修飾人類細胞，以產生囊性纖維化和其他幾種疾病模型細胞系。在精確創建所需的病原性C-T突變，特別是囊性纖維方面，所有方法均顯示出巨大的成功大發網病細胞，這三個A3G-BE變體的完美修飾時間超過50％，而BE4為0.6％leo娛樂城最高
Gao實驗室還測試了其新的A3G-BEs在疾病治療應用中糾正突變的潛力，包括囊性纖維化，全羧化酶合成酶缺乏症和貧血性焦紅細胞增多症。
在含有致病突變的細胞模型的實驗中，A3G-BEs明顯優於BE4最高。在全羧化酶合成酶缺乏的情況下，編輯者僅能正確校正靶C核苷酸萬來博娛樂城可以比50％以上的序列更容易，妞妞怎麼贏比BE4最高的校正高6496倍。博弈娛樂城
“我們還鑑定了540種人類病原體單核苷酸多態性，這些多態性可以精確糾正 i88娛樂城通過我們的A3G-BE，”高說。 “ A3G-BE似乎還可以減少DNA和RNA水平上捕 魚 達人 機 台的脫靶編輯（對基因組其他部分可能引起突變的不需要的編輯）。”減少脫靶一直是CRISPR研究的主要目標。
她說：“人類有30億個鹼基對。” “我相信這項技術的精確度將對遺傳病的治療做出重要貢獻。”
參考
背風處 等（2020）。使用工程化的APOBEC3G-nCas9基礎編輯器進行單C到T替換，具有最小的全基因組和轉錄組範圍脫靶效應。 科學進步DOI：https：//doi.org/10.1126/sciadv.aba1773
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