2019年5月，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了一種遺傳替代療法，用於遺傳，進行性神經肌肉疾病5q連鎖性脊髓性肌萎縮症（SMA）。批准包括所有2歲以下的SMA兒電競運彩分析童；然而，基因療法僅在8個月以下的兒童中進行過研究。
現在，一項新研究討論了接受基因治療的兩歲以下大量SMA患者的安全性和早期結果百家樂線上娛樂城。該報告發表在雜誌上 兒科.
SMA是由SMN1基因的缺乏和隨後的運動蛋白存活不足引起的，這對於運動神經元的維持和功能至關重要。它使患病的嬰兒逐漸失去肌肉控制能力。那些患有最常見疾病的人會在生命的頭兩年內死亡，而無需治療。
FDA批准的三種SMA治療方法之一是稱為onasemnogene abeparvovec-xioi的基因替代療法。該治療包括一次性靜脈注射腺相關病毒載體，該載體將缺失的SMN1基因的完整功能拷貝傳遞到運動神經元細胞中。
全國兒童基因治療中心神經病學家Jerry Mendell博士主要參與臨床前工作和人體試驗，這些試驗證明了onasemnogene abeparvovec-xioi的安全性和有效性。 FDA批准了該療法用於診斷患有兩歲以下任何類型的SMA且沒有終末期疾病的兒童。然而，門德爾博士及其同事治療的15例患者均博客娛樂城8個月以下的1型SMA兒童。
在這項新研究中，來自美國全國兒童醫院和其他三個俄亥俄州兒童醫院的Mendell博士及其同事報告了俄亥俄州21例接受onasemnogene abeparvovec-xioi治療的兒童的安全性和早期結果數據。
Nationwide Children’s的兒科神經病學家，醫學博士梅根·沃爾德羅普（Megan Waldrop）表示，他們的數據顯示，如果進行了適當的篩查和監測，他們的數據表明該治療在2歲時是安全有效的，預計基因型為SMA1、2和3。
“如果孩子們年齡更大，體重更重線上麻將現金，則可能會導致更多的肝損傷，娛樂城比較需要密切監測，並可能需要更長的皮質類固醇治療藥物。” Waldrop博士說。 “但是，如果對其進行適當的監測，則可以很好地耐受治療。”
除了在治療後數周至數月內進行密切監控外，Waldrop博士及其同事還強調，在治療前需要進行徹底的篩查，並在其後進行社會隔離，以最大程度地降低疾病風險。
總體而言，研究結果令人鼓舞；所有有症狀的患者在運動功能上都有主觀和客觀的功能改善，而在症狀發作之前接受治療的5名兒童均未表現出SMA弱點特徵。
“我們認為這是對SMA的一種很好的治療方法，可以對兒童的生活產生巨大的臨床影響，”沃爾德羅普博士說，他也是俄亥俄州立大學醫學院兒科和神經病學的助理教授。
“基因療法是某些疾病的顯著治療範例博弈娛樂城病。” Waldrop博士繼續說道。 “目前，我們能夠針對某些隱性，功能喪失和涉六合彩玩法规则及小基因的疾病設計基因療法。
“我懷疑隨著該領域的不斷發展，我們將取得進展並找到擴大使用基因療法可以治療的疾病的方法。”
參考：Waldrop MA，Karingada C，Storey MA等。脊髓性肌萎縮症的基因治療：安全性和早期結果。 兒科2020; 146（3）：e20200729。 doi：10.1542 / peds.2020-0729
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